В США препарат одобрен у пациентов в возрасте до двух лет. Он представляет собой нормальную копию гена SMN1, встроенную в геном специального вируса (аденоассоциированный вирус 9 серотипа, AAV9).
Почему мы ведем сбор на препарат Zolgensma, а не на Спинразу или Рисдиплам? Этому способствует несколько факторов :
- Спинраза и Рисдиплам - для комплексного лечения, когда инъекции нужно делать пожизненно. Золгенсма - инновационное. Всего один укол и болезнь отступит, если успеть поставить этот укол до того, как малышу исполнится 2 года.
- Золгенсма вводится внутривенно, Спинраза – интратекально (под оболочки спинного мозга) под наркозом ❗
- Препарат Золгенсма воздействует на ген SMN1, который и отвечает за выработку белка так необходимого для работы мышц; Спинраза и Рисдиплам, воздействуют лишь на ген SMN2, который является дублером гена SMN1, но вырабатывает нужный белок менее активно.
Конечно же, мы хотим для нашего Вовочки полного выздоровления, а не пожизненного лечения поддерживающими препаратами, поэтому и выбираем Золгенсма.
Благодарим всех за помощь🙏
Помочь Вове вы можете по следующим реквизитам:
💳 Карта Сбербанка
4817 7602 4007 6509
По номеру телефона +79892741686
( Папа Андрей Юрьевич С.)
💳 Карта Альфабанк
5559 4926 8772 0956
По номеру телефона +79892741686
( Папа Андрей Юрьевич С.)
💳Карта Сбербанка
5469 3003 8083 8075
По номеру телефона +79189781120
( Мама Зоя Юрьевна С.)
#ВоваСМА #Вова_живи #СпасёмВовувместе #Zolgensma #дети #краснодар
Присоединяйтесь к ОК, чтобы посмотреть больше фото, видео и найти новых друзей.
Нет комментариев